今年，國家衛生健康委員會(huì )官網(wǎng)刊發(fā)了《關(guān)于政協(xié)十三屆全國委員會(huì )第一次會(huì )議第4443號(醫療體育類(lèi)434號)提案答復的函》。
答復函中提到：至今已有102家醫療機構和19個(gè)臨床研究項目完成備案，使干細胞治療技術(shù)從基礎研究進(jìn)入臨床研究，有力推動(dòng)我國干細胞治療技術(shù)發(fā)展。全力支持細胞治療產(chǎn)品申報藥物注冊。近年來(lái)，體細胞治療腫瘤等難治性疾病展現出良好的應用前景。為滿(mǎn)足臨床需求，進(jìn)一步規范和促進(jìn)體細胞治療的發(fā)展，我委與國家藥監局就細胞治療技術(shù)監管工作進(jìn)行多次研討，借鑒干細胞臨床研究管理模式，組織開(kāi)展細胞治療技術(shù)臨床研究機構申報、遴選、備案。
全文如下：
關(guān)于政協(xié)十三屆全國委員會(huì )第一次會(huì )議
第4443號(醫療體育類(lèi)434號)
提案答復的函
發(fā)布時(shí)間：2018-12-13
委員：
您提出的關(guān)于進(jìn)一步加強細胞免疫治療與體細胞治療規范化管理的提案收悉，現就涉及我委職責的有關(guān)問(wèn)題答復如下：
一、不斷推進(jìn)干細胞臨床研究機構和項目備案工作
2015年8月，原國家衛生計生委與原食品藥品監管總局共同制定《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則(試行)》，明確醫療機構是干細胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理的責任主體，開(kāi)展干細胞臨床研究需進(jìn)行機構備案和項目備案。至今已有102家醫療機構和19個(gè)臨床研究項目完成備案，使干細胞治療技術(shù)從基礎研究進(jìn)入臨床研究，有力推動(dòng)我國干細胞治療技術(shù)發(fā)展。2018年，兩部門(mén)發(fā)布《關(guān)于開(kāi)展干細胞臨床機構評估督導工作的通知》，并組織專(zhuān)家于對8省市11家機構進(jìn)行評估。今后，我委將會(huì )同國家藥監局繼續落實(shí)《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則(試行)》，進(jìn)一步推動(dòng)干細胞臨床研究機構備案和項目備案工作，加強事中事后監管，促進(jìn)干細胞臨床研究有序開(kāi)展。
二、全力支持細胞治療產(chǎn)品申報藥物注冊
一是支持國家藥監局藥審中心提高細胞治療等創(chuàng )新生物藥的技術(shù)審評能力。我委在“重大新藥創(chuàng )制”國家科技重大專(zhuān)項2018年度課題立項計劃中，委托中國食品藥品檢定研究院承擔定向課題“創(chuàng )新生物技術(shù)藥評價(jià)及標準化關(guān)鍵技術(shù)研究”，盡快建立相關(guān)創(chuàng )新生物技術(shù)藥的科學(xué)評價(jià)體系，從而破解評審技術(shù)瓶頸，支持細胞與基因治療藥物等創(chuàng )新生物技術(shù)藥評價(jià)及標準化研究。二是加強細胞治療藥物研發(fā)支持。我委在“重大新藥創(chuàng )制”和“艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治”科技重大專(zhuān)項立項計劃中支持多家醫藥企業(yè)和科研機構，開(kāi)展針對包括肺癌、肝癌、多發(fā)性骨髓瘤在內的多個(gè)CAR-T技術(shù)品種研究。共投入中央財政經(jīng)費約4140萬(wàn)元，支持相關(guān)創(chuàng )新團隊的培育和發(fā)展。新藥專(zhuān)項2018年課題計劃中已經(jīng)有多個(gè)CAR-T研究項目以公開(kāi)擇優(yōu)方式納入立項，目前國內研發(fā)進(jìn)展較快實(shí)力較強的幾家企業(yè)都將得到資助。
三、下一步工作
近年來(lái)，體細胞治療腫瘤等難治性疾病展現出良好的應用前景。為滿(mǎn)足臨床需求，進(jìn)一步規范和促進(jìn)體細胞治療的發(fā)展，我委與國家藥監局就細胞治療技術(shù)監管工作進(jìn)行多次研討，借鑒干細胞臨床研究管理模式，組織開(kāi)展細胞治療技術(shù)臨床研究機構申報、遴選、備案。細胞治療技術(shù)臨床研究項目應當在備案機構開(kāi)展，并履行項目備案程序，規范臨床研究行為，保護受試者和患者權益。對按藥品申報的細胞治療產(chǎn)品,需按照藥監局的相關(guān)技術(shù)指南和要求進(jìn)行。
感謝您對衛生健康工作的關(guān)心與支持。
國家衛生健康委員會(huì )
