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5年內所有血液腫瘤都可治愈?CAR-T細胞療法預計明年在中國獲批

“5年之內應該所有的血液腫瘤都可以通過(guò)CAR-T療法進(jìn)行治愈?!盋arl June說(shuō)道。


11月3日,2019騰訊科學(xué)We大會(huì )在北京舉行。作為賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫學(xué)院終身教授,同時(shí)也是 CAR-T細胞療法創(chuàng )始人之一,曾被《時(shí)代周刊》評為“2018年全球最具影響力的100人之一”的Carl June受邀參加,并在會(huì )前接受了專(zhuān)訪(fǎng)。


Carl June受訪(fǎng)。


以“毒”攻毒:利用HIV病毒進(jìn)行改造


CAR-T可以拆分為兩部分進(jìn)行解讀:


T細胞在人體中扮演“戰士”角色,負責抵御和消滅感染、腫瘤、外來(lái)異物等“敵人”。


CAR,中文學(xué)名“嵌合抗原受體”,發(fā)揮著(zhù)類(lèi)似定位導航的作用。


通過(guò)基因工程技術(shù)將T細胞激活,并裝上“定位導航裝置”CAR,專(zhuān)門(mén)識別體內腫瘤細胞,并通過(guò)免疫作用釋放多種效應因子,高效地殺滅腫瘤細胞,從而達到治療惡性腫瘤的目的。


據介紹,CAR-T療法的流程首先是取血。在實(shí)驗室取血通過(guò)HIV病毒進(jìn)行改造,就產(chǎn)生一個(gè)經(jīng)過(guò)改造的細胞,然后再進(jìn)行冷凍,之后再放回病人的身體。


Carl June稱(chēng),過(guò)去CAR-T細胞療法在全球只有3個(gè)臨床的實(shí)驗,而且都是在美國?!艾F在已經(jīng)有400多個(gè)遍布全世界的臨床實(shí)驗,其中大多數是在中國和美國進(jìn)行的?!?/p>


以急性白血病復發(fā)的小女孩Emily為例,她于2012年進(jìn)行注射,現在其體內仍有CAR-T細胞?!爸灰⑷胍淮蜟AR-T細胞,就可以在人的身體存活終生,它在人體內的半衰期是70年?!?/p>


世界上首例CAR-T臨床病人Emily。


CAR-T細胞療法是第一個(gè)細胞和基因療法。雖然在甲狀腺癌、乳腺癌等實(shí)體瘤領(lǐng)域的研究不甚順利,但在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等腫瘤治療的臨床試驗中都有積極的表現,尤其是針對晚期白血病。


“5年之內應該所有的血液腫瘤都可以通過(guò)CAR-T療法進(jìn)行治愈?!盋arl June說(shuō)道。


落地應用:距離普通人享受到CAR-T細胞療法還有多遠?


據Carl June介紹,在400多個(gè)遍布全世界的臨床實(shí)驗中,大多數是在中國和美國進(jìn)行的。研究最活躍的地方在中國,第二活躍的地方在美國。


“2017年8月被FDA批準,在日本、澳大利亞和歐洲也得到了批準,估計明年在中國也會(huì )得到批準?!盋arl June說(shuō)道。


不過(guò),Carl June也坦率地表示,由于CAR-T細胞療法是一對一給病人量身定制,價(jià)格昂貴。這是必須要解決的挑戰。


“如果我們能夠集中生產(chǎn)第三方的CAR-T細胞,然后供多個(gè)病人使用就會(huì )降低成本?!盋arl June稱(chēng)。


“其實(shí)就像電腦或手機一樣,剛開(kāi)始的時(shí)候,它是一種顛覆性的治療方法,所以比較貴。但后來(lái)隨著(zhù)更廣泛的市場(chǎng)應用后,就會(huì )使可得性越來(lái)越高,成本也會(huì )越來(lái)越低?!盋arl June表示,正在中國努力推動(dòng)商用化,上周剛去上海拜訪(fǎng)了一家公司?!拔覀兿M麖膶W(xué)術(shù)和商業(yè)都能夠推動(dòng)合作,從而降低這個(gè)療法的成本?!?/p>